Během posledních let došlo k pokroku ve vývoji nových léčiv, jejich dostupnost je však kvůli zastaralé české legislativě stále komplikovaná. Rozhodnutí o přístupu českých pacientů k moderním lékům zejména na vzácná onemocnění aktuálně řeší čeští poslanci.
Hereditární angioedém (HAE) je geneticky podmíněné onemocnění, které se u poloviny pacientů projevuje do 10. roku života. Nemoc je charakteristická dočasnými otoky různých částí těla (i u téhož pacienta). Otoky mohou vznikat spontánně nebo po provokujícím momentu, například chirurgickém výkonu či ošetření zubů. Nemoc může mít lehký, ale i velmi těžký průběh. V případě častých a rozsáhlých otoků může vést k neschopnosti vykonávat zaměstnání nebo invaliditě. Otoky v břišní dutině mohou napodobovat náhlou příhodu břišní. Dojde-li k otoku dýchacích cest, může HAE bez včasné pomoci vést až k úmrtí pacienta.
Komplikovaně dostupná preventivní léčba: každé 3 měsíce nové schvalování
Léčba HAE je v České republice soustředěna do specializovaných center. Dostupná je nyní léčba akutního stadia (hrazeny jsou pouze otoky hrtanu, obličeje a v oblasti zažívacího traktu), po níž, pokud včasně podána, otoky ustoupí řádově do 2 hodin. Neléčený otok však omezuje nemocného 2–3 dny, někdy i zřetelně déle. U nemocných s častým výskytem otoků nebo výskytem závažných život ohrožujících otoků se podává preventivní léčba. Do nedávné doby byly pro dlouhodobou profylaxi možnosti velmi omezené. Nedávno však byly Evropskou lékovou agenturou (EMA) schváleny dva nové léčivé přípravky pro dlouhodobou prevenci HAE, které jsou nemocnými aplikovány pravidelně tak, aby k ohrožujícímu a nenadálému vzniku otoků vůbec nedocházelo a vracejí je do normálního života.
Pacienti se nyní k preventivní léčbě dostávají komplikovaně, a to prostřednictvím individuálních žádostí přes tzv. paragraf 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Žádost podává jejich ošetřující lékař každé 3 měsíce, její posouzení probíhá v gesci revizních lékařů pojišťoven. Schválení léčby pro jednoho pacienta automaticky neznamená její schválení pro všechny pacienty se stejnou diagnózou, každý pacient musí být pro možné nastavení na léčbu individuálně posouzen. Díky Všeobecné zdravotní pojišťovně a jejich nové metodice posuzování léčiv na vzácná onemocnění se lidé začali k léčbě dostávat snáze. Jedná se však pouze o dočasnou záležitost.
Pacientům s HAE nyní svítá naděje na lepší a kvalitnější život. Poslanci budou totiž v průběhu dubna rozhodovat o novelizaci zákona č. 48/1997, o veřejném zdravotním pojištění, které zjednoduší a urychlí dostupnost léčiv pro pacienty se vzácnými nemocemi, a tedy i HAE.
Novela usnadní životy pacientů
Léčiva pro vzácná onemocnění nemají v České republice legislativní ukotvení, kvůli čemuž jsou pacienti odkazováni na podávání opakovaných, individuálních žádostí na zdravotní pojišťovny. Aktuálně žije v České republice okolo 500 tisíc pacientů se vzácnými onemocněními, kteří tuto problematiku řeší. V případě pacientů s HAE by mohla novela pomoci s úhradou aktuálně dostupných i v budoucnu Státním ústavem pro kontrolu léčiv schválených léčiv.
„Aktuálně diskutovaná vládní novela zákona č. 48/1997 Sb. o veřejném zdravotním pojištění přináší zásadní změny. Ty usnadní dostupnost léčiv pro pacienty se vzácnými nemocemi, a to systémově, bezodkladně a na tak dlouhou dobu, jak bude potřeba,” komentuje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
Rozhodnutí přijde s jarem. Ohrozí jej koronavirus?
Novela, kterou bude v průběhu dubna ve druhém čtení projednávat Poslanecká sněmovna, usnadní cestu léčiva k pacientovi. Právní řád nově uzná existenci léčiv pro vzácná onemocnění, stanoví specifické podmínky jejich vstupu do českého systému úhrad a zřídí nový poradní orgán při Ministerstvu zdravotnictví ČR, tzv. Ministerskou komisi. V té zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty. Na základě jejího doporučení vydá ministr závazné stanovisko o daném léku.
„Doufám, že aktuální koronavirová pandemie nezpomalí legislativní proces a novela bude přijata. Umožní totiž, aby léčivo bylo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, a bylo tak dostupné pro všechny indikované pacienty se stejnou diagnózou bez zbytečného odkladu a na tak dlouho, jak bude potřeba,” vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček. Díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami bude navíc zajištěna i dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.
